昭和51年度から、毎年、公募要領を定め推薦者を経て、国内の若手研究者や医師が行う難病に関する基礎・臨床・予防分野でその研究成果が難病の成因や病態の解明及び治療に有用な影響を与えるものと期待される研究課題の公募を行い、審査、選考のうえ、一人につき200万円の医学研究奨励助成金を贈呈しています。

令和5年度までの受賞者総数は344名となりました。
※ 受賞者の氏名・所属は受賞年度のものです。
※ 助成金の交付からおよそ1年を経過した研究課題については、研究報告概要を掲載しています。

第48回（令和5年度）11名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
三木　健嗣 大阪大学ヒューマン・メタバース疾患研究拠点　特任講師 小児心臓検体の空間オミクス解析及び疾患iPS成熟化心筋組織による拡張型心筋症の病態解明 拡張型心筋症
勝山　恵理 岡山大学学術研究院・保健学域検査技術科学分野　准教授 SLEにおけるPARP1依存性プログラム細胞死の制御機構 全身性エリテマトーデス
加藤　浩貴 東北大学病院検査部　講師 GATA2欠損による肺胞蛋白症の発症機序の解明 肺胞蛋白症
小池　佑佳 新潟大学脳研究所分子神経疾患資源解析学分野　助教 脊髄小脳変性症3型の原因遺伝子ATXN3が、筋萎縮性側索硬化症の病態に与える影響の解明 筋萎縮性側索硬化症、脊髄小脳変性症
海老原　千尋 自治医科大学内分泌代謝内科　客員研究員 先天性全身性脂肪萎縮症の根治療法を目指した脂肪細胞分化メカニズムの解明 先天性全身性脂肪萎縮症
塚本　翔 埼玉医科大学医学部ゲノム基礎医学　講師 ALK1受容体関連疾患の発症機序と内軟骨性骨化制御機構の解明 進行性骨化性線維異形成症、肺動脈性肺高血圧症、オスラー病
濱谷　美緒 京都大学高等研究院ヒト生物学高等研究拠点　特定助教 ミクログリアの細胞内代謝変化から遺伝性白質脳症の病態を解明する 神経軸索スフェロイド形成を伴う遺伝性びまん性白質脳症
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
奥住　文美　 順天堂大学神経学講座　准教授 全身疾患と捉えたパーキンソン病のalpha-synucleinシードから迫る病態解明 神経変性疾患（特にパーキンソン病などのシヌクレイノパチー)
川﨑　貴裕 大阪大学大学院医学系研究科呼吸器・免疫内科学　助教 マルチオミクスとAI解析で迫るANCA関連血管炎の病態解明と新規治療法探索 ANCA関連血管炎
木下　真直 山梨大学大学院総合研究部医学域皮膚科学講座　臨床助教 SJS/TEN 早期迅速診断キット開発とオールジャパン体制の構築 スティーヴンス・ジョンソン症候群、中毒性表皮壊死症
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
松田　智子　 京都大学大学院医学研究科皮膚科学　研究員 Personal Health Record(PHR)のシステムを活用したブラウ症候群患者のQOL調査 ブラウ症候群

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第47回（令和4年度）12名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
藤田　幸 島根大学医学部医学科発生生物学　教授 神経変性疾患における軸索変性機序の解明とその抑制手法の開発 筋萎縮性側索硬化症、脊髄損傷
中野　正博 理化学研究所生命医科学研究センター自己免疫疾患研究チーム　特別研究員 高精度シングルセル解析を用いたループス腎炎の病態解明 全身性エリテマトーデス、ループス腎炎
廣瀬　健太朗 国立循環器病研究センター心臓生理機能部　上級研究員 筋ジストロフィー合併心不全の治療を目指した新規ユビキノン制御遺伝子の解析 デュシェンヌ型筋ジストロフィー
丸山　和晃 三重大学大学院医学系研究科修復再生病理学　助教 発生学的解析に基づくリンパ管・血管奇形の病態解明、新規治療法開発 巨大リンパ管奇形、巨大静脈奇形、巨大動静脈奇形
諸石　寿朗 熊本大学大学院生命科学研究部シグナル・代謝医学講座　教授 鉄動態に着目した原発性胆汁性胆管炎の病態解明と治療法開発 原発性胆汁性胆管炎
中嶋　秀行 九州大学大学院医学研究院　助教 レット症候群の新規病態発症機序の解明と治療法の開発 レット症候群
本郷　博貴 東京大学医学部附属病院脳神経外科　助教 ギャップ結合遺伝子異常に着目した血管奇形の病態解明と治療法探索 巨大静脈奇形（頚部口腔咽頭びまん性病変）、巨大動静脈奇形（頚部顔面又は四肢病変）
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
鍵山　暢之 順天堂大学医学部循環器内科　准教授 ラジオミクス技術を用いた心筋症の自動診断人工知能プログラムの開発 肥大型心筋症、心アミロイドーシス、ファブリー病
松田　翔悟 大阪医科薬科大学附属病院リウマチ膠原病内科　助教 CD68+/CD163+マクロファージのmiRNA，mRNAの網羅的解析を用いた間質性肺炎合併顕微鏡的多発血管炎の新規バイオマーカーの探索 間質性肺炎合併顕微鏡的多発血管炎
春日井　大介 名古屋大学医学部附属病院救急科　病院助教 生命の危機に瀕した重症未診断疾患のリアルタイムendotyping法を開発するための基盤構築 未診断疾患、血栓性血小板減少性紫斑病、原発性抗リン脂質抗体症候群、成人スチル病、非典型溶血性尿毒症症候群、特発性多中心性キャッスルマン病など
小早川　優子 九州大学病院ARO次世代医療センター　助教 筋萎縮性側索硬化症に対する治療薬開発を促進する新規評価指標の確立 筋萎縮性側索硬化症
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
石山　浩之　 国立循環器病研究センター脳神経内科　医師 出血型CADASILの疾患概念確立と大規模東アジアレジストリの構築 皮質下梗塞と白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症(CADASIL)

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第46回（令和3年度）11名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
平出　貴裕 慶應義塾大学医学部　特任助教 遺伝子変異に関連する全身性難治性血管病の病態解明と新規創薬ターゲットの探索 肺動脈性肺高血圧症、もやもや病、末梢性肺動脈狭窄症
山城　義人 筑波大学生存ダイナミクス研究センター　准教授 難治性血管疾患の病態解明 肺動脈性高血圧症、マルファン症候群、ウィリアムズ症候群
田中　ひかり 東京医科歯科大学難治疾患研究所神経病理学分野　助教 脊髄小脳失調症1型患者由来iPS細胞を用いた超早期における病態中核分子の解析 脊髄小脳失調症１型
池田　昌隆 九州大学大学院医学研究院　特任助教 αガラクトシルセラミドパルス樹状細胞を用いたナチュラルキラーT細胞活性化による特発性拡張型心筋症に対する新たな治療法の確立 特発性拡張型心筋症
加藤　尚也 千葉大学医学部附属病院　助教 霊長類モデルと疾患特異的iPS細胞を用いた早老症ウェルナー症候群の病態解明 ウェルナー症候群
安間　太郎 三重大学大学院医学系研究科免疫学　助教 特発性肺線維症における細菌由来ペプチドによる肺胞上皮細胞傷害機序の解明とそれを標的とする治療法の確立 特発性肺線維症
中濱　泰祐 大阪大学大学院医学系研究科神経遺伝子学　助教 RNA編集酵素ADAR1遺伝子変異によって生じるエカルディ・グティエール症候群の病態解明 エカルディ・グティエール症候群
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
内野　晴登　 北海道大学大学院医学研究院脳神経外科学教室　客員研究員 もやもや病の末梢血細胞DNAメチル化解析による発病機序の解明 もやもや病
堀　由美子 大阪大学大学院医学系研究科　招聘教員 脈管腫瘍・脈管奇形に対するシロリムス薬事承認を見据えたmTOR経路発現の検討 難治性脈管異常（リンパ菅奇形、静脈奇形）
池中　建介 大阪大学大学院医学系研究科神経内科　助教 睡眠時呼吸障害がＡＬＳ患者の早期病態に与える影響の解明と夜間非侵襲的呼吸補助による病態改善についての検討 筋萎縮性側索硬化症
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
今川　和生　 筑波大学医学医療系　講師 Alagille症候群の肝外合併症および成人期診療の全国実態調査と診療ガイドライン作成 Alagille症候群

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第45回（令和2年度）13名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
林 洋平 理化学研究所バイオリソース研究センターiPS細胞高次特性解析開発チーム チームリーダー 染色体欠失患者由来iPS細胞病態モデルに対するゲノム編集を応用した責任遺伝子探索 4p欠失症候群、22q11.2欠失症候群
平出 拓也 浜松医科大学医学部附属病院小児科 メディカルアシスタント 次マルチオミクス解析による先天性大脳白質形成不全症の新規疾患発症機序の同定 先天性大脳白質形成不全症
細川 晃平 金沢大学附属病院高密度無菌治療部 助教 新規抗原同定法を用いた再生不良性貧血における自己抗原の探索 再生不良性貧血
加藤 耕治 名古屋市立大学大学院医学系研究科新生児・小児医学分野 研究員 エンドソームのレトリーバー複合体機能障害による希少難病の分子メカニズムの解明 3C-like syndrome
丸山 健太 自然科学研究機構生理学研究所 特別協力研究員 無痛症の組織修復学 先天性無痛症
山崎 礼二 自治医科大学医学部解剖学講座組織学部門 助教 細胞保護を標的とした多発性硬化症に対する脱髄予防法の開発 多発性硬化症
中尾 佳奈子 国立成育医療研究センター分子内分泌研究部 研究員 SAMドメインを標的としたSAMD9分子標的療法の開発 MIRAGE症候群
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
三宅 正裕 京都大学医学部附属病院眼科 特定助教 最強度近視・病的近視の遺伝子診断法の確立 最強度近視、病的近視
福島 清春 大阪大学大学院医学系研究科呼吸器・免疫内科 寄附講座助教 線維症誘導遺伝子RBM7および肺線維症特異的単球サブセットを標的とした肺線維症治療戦略 肺線維症
石川 耕資 北海道大学病院形成外科 助教 Klippel-Trenaunay症候群におけるPI3K経路の遺伝子変異解析 クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群
岩田 育子 北海道大学大学院医学研究院神経病態学分野神経内科学教室 助教 digital PCRを用いた筋萎縮性側索硬化症患者体液中マイクロRNAの検証 筋萎縮性側索硬化症
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
藤原 康太 九州大学病院眼科 医員 網膜色素変性疾患コホートを用いた進行リスクスコアの確立と個別化医療の基盤作成 網膜色素変性
西山 将広 神戸大学医学部附属病院親と子の心療部 講師 痙攣重積型（二相性）急性脳症の発病予測と後遺症軽減のためのレジストリ構築 痙攣重積型（二相性）急性脳症

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第44回（令和元年度）11名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
田辺 章悟 国立精神・神経医療研究センター神経研究所神経薬理研究部 室長 筋萎縮性側索硬化症の神経筋接合部の変性をもたらす血中由来成分の探索 筋萎縮性側索硬化症
古賀 智裕 長崎大学大学院医歯薬学総合研究科分子標的医学研究センター 助教 インフラマソームシグナルに着目した特発性多中心性キャッスルマン病の病態解明 特発性多中心性キャッスルマン病
河部 剛史 東北大学大学院医学系研究科病理病態学講座免疫学分野 助教 新規の自己反応性T細胞による自己免疫疾患発症機構 全身性エリテマトーデス、悪性関節リウマチ
佐藤 祐哉 神戸大学大学院医学研究科神経分化・再生分野 講師 内在性神経幹細胞を利用した難治性ヒルシュプルング病の新規治療法の作出 難治性ヒルシュプルング病
杉浦 大祐 東京大学定量生命科学研究所分子免疫学研究分野 助教 １細胞遺伝子発現解析を用いた新規多発性硬化症増悪因子の探索 多発性硬化症
田村 夏子 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科循環制御内科学 非常勤講師 高安動脈炎の病態解明 高安動脈炎
加藤 勝洋 名古屋大学医学部附属病院循環器内科病院 助教 肺細動脈内皮細胞を基軸とした肺高血圧症の病態解明研究 肺動脈性肺高血圧症
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
長谷川 智子 京都大学大学院医学研究科眼科学 研究員 分岐鎖アミノ酸を用いた網膜色素変性の新規進行抑制薬の開発 網膜色素変性
坂本 謙一 国立成育医療研究センター小児がんセンター フェロー 小児および若年成人におけるランゲルハンス細胞組織球症に対する多施設共同臨床試験の遂行 ランゲルハンス細胞組織球症
藤田 雄 東京慈恵会医科大学内科学講座呼吸器内科 助教 エクソソームを用いた肺線維化に対する新規治療法の開発 特発性肺線維症
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
中山 敦子 東京大学医学部付属病院循環器内科 助教 肥大型心筋症に対する有酸素運動の安全性と効果の検討-後ろ向き多施設共同研究 肥大型心筋症

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第43回（平成30年度）11名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
安藤 史顕 東京医科歯科大学医学部附属病院腎臓内科 特任助教 新規PKA制御法による先天性腎性尿崩症の治療薬開発 先天性腎性尿崩症
村松 里衣子 国立精神・神経医療研究センター神経研究所神経薬理研究部 部長 神経変性疾患の早期診断のためのバイオマーカーの探索 筋萎縮性側索硬化症
新井 康之 京都大学医学部附属病院輸血細胞治療部 助教 STAT1機能獲得型変異による自己免疫疾患に対する、CRISPRシステムを用いた新規治療の開発 STAT1機能獲得型変異による自己免疫疾患
中垣 岳大 長崎大学大学院医歯薬学総合研究科 助教 腸内細菌叢に着目した孤発性クロイツフェルトヤコブ病の発症メカニズムの解明 クロイツフェルトヤコブ病
伊藤 美佳子 名古屋大学大学院医学系研究科 特任講師 先天性筋無力症候群における分子病態の解明と新規治療法の開発 先天性筋無力症候群
櫻井 雅之 東京理科大学研究推進機構生命医科学研究所分子病態学研究部門 講師 RNA塩基脱アミノ化編集酵素が司るRNA:DNA対合鎖の制御破綻による難病の分子病態機構解明 アイカルディ症候群、脆弱性X症候群、前頭側頭型認知症、筋萎縮性側索硬化症
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
遠藤 浩信 神戸大学大学院医学研究科内科学講座神経内科学分野 医学研究員 疾患特異的脳テンプレートのマルチアトラス法への応用による客観的画像解析方法の確立 アルツハイマー型認知症、進行性核上性麻痺、筋萎縮性側索硬化症
村上 永尚 徳島大学病院神経内科 医員 筋萎縮性側索硬化症における低侵襲性バイオマーカーの開発 筋萎縮性側索硬化症
棚橋 華奈 名古屋大学医学部附属病院 医員 次世代シークエンサーを用いた常染色体劣性先天性魚鱗癬の新規病因遺伝子の検索と包括的病態解明および新規治療法の研究 道化師様魚鱗癬、葉状魚鱗癬、先天性魚鱗癬様紅皮症
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
金子 美子 京都府立医科大学大学院医学研究科呼吸器内科学 助教 Stevens-Johnson症候群(SJS)呼吸器合併症の実数調査と診療科横断的レジストリの構築 Stevens-Johnson症候群
金沢 佑治 滋賀県立総合病院研究所 専門研究員 先天性声門下・気管狭窄症の嚥下障害に対する診療実態の解明 先天性気管狭窄症、先天性声門下狭窄症

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第42回（平成29年度）11名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
松本 佳則 岡山大学大学院医歯薬学総合研究科腎・免疫・内分泌代謝内科学 助教 自然免疫、サイトカイン産生、炎症性腸疾患発症を制御する新規ターゲットの解明 潰瘍性大腸炎、クローン病
磯部 紀子 九州大学大学院医学研究院脳神経治療学 准教授 パスウェイバーデン解析に基づく多発性硬化症リスク遺伝子の疾患多様性への寄与機構の解明 多発性硬化症
秋山 佳之 東京大学医学部附属病院泌尿器科 助教 免疫ゲノムプロファイリングによるハンナ型間質性膀胱炎の病態解明研究 ハンナ型間質性膀胱炎
塩川 雅広 神戸大学大学院科学技術イノベーション研究科 特別研究員 IgG4関連疾患における自己抗体を同定し、新たな診療体系を確立する IgG4関連疾患
宮崎 雄 大阪大学大学院医学系研究科神経遺伝子学 特任助教 RNA結合タンパク質を標的にしたポリグルタミン病に対する病態解明と治療法開発 ポリグルタミン病
遠山 周吾 慶應義塾大学医学部循環器内科 特任助教 臨床グレードのヒトiPS細胞由来心筋細胞におけるシングルセル解析と再生医療への応用 拡張型心筋症、虚血性心筋症
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
別府 美奈子 千葉大学大学院医学研究院分子病態解析学 助教 オミックス解析から捉える慢性炎症性脱髄性多発神経炎の分子病態解明 慢性炎症性脱髄性多発神経炎
白井 剛志 東北大学大学院医学系研究科血液免疫病学分野 助教 高安動脈炎における新規自己抗体の臨床応用に向けた検討 高安動脈炎
高潮 征爾 熊本大学医学部附属病院循環器内科 助教 心アミロイドーシス症例におけるアミロイド蛋白の沈着様式および定量評価による病態把握に関する研究 心アミロイドーシス
受賞者　[疫学枠] 研究課題 研究対象疾患
森本 悟 三重大学大学院医学系研究科 リサーチアソシエイト 紀伊半島、グアム島、西ニューギニアに多発する筋萎縮性側索硬化症/パーキンソン認知症複合（ALS/PDC）の横断的国際疫学調査 筋萎縮性側索硬化症、パーキンソン認知症複合（ ALS/PDC）
田中 崇裕 新潟大学医歯学総合病院 特任助教 指定難病疾患レジストリーの活用－東日本大震災被災地域における自己免疫性肺胞蛋白症患者の全数調査－ 自己免疫性肺胞蛋白症

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第41回（平成28年度）11名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
池田 真理子 神戸大学大学院医学研究科 特命准教授 福山型筋ジストロフィーにおける細胞移動障害の治療法確立 福山型先天性筋ジストロフィー
鳴海 覚志 国立研究開発法人国立成育医療研究センター研究所分子内分泌研究部 基礎内分泌研究室長 MIRAGE症候群の分子病態の解明 先天性副腎低形成症、MIRAGE症候群
齋藤 敦 広島大学大学院医歯薬保健学研究院ストレス分子動態学 寄附講座准教授 小胞体マイクロフラグメントを標的とした神経変性疾患の診断・治療戦略構築 パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症
遠藤 仁 慶應義塾大学医学部循環器内科 特任講師 心アミロイドーシスの病態発症に関わる分子メカニズムの解明 全身性アミロイドーシス
鈴木 直輝 東北大学病院神経内科 助教 軸索の機能障害に着目した筋萎縮性側索硬化症の病態解明 筋萎縮性側索硬化症
塩田 倫史 岐阜薬科大学生体機能解析学大講座分子生物学研究室 准教授 ATR-X症候群における認知機能障害の原因解明と治療法開発 ATR-X症候群
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
篠田 紘司 九州大学大学院医学研究院 助教 脱髄性疾患におけるT細胞受容体遺伝子再構成異常の意義の解明 多発性硬化症、視神経脊髄炎
佐光 亘 徳島大学病院神経内科 特任助教 安静時脳機能MRIと血清タンパク質濃度測定を統合した新規筋萎縮性側索硬化症診断バイオマーカー開発 筋萎縮性側索硬化症
宮脇 哲 東京大学医学部附属病院脳神経外科 助教 神経線維腫症2型の重症度に関わる遺伝子解析研究 神経線維腫症2型
藤野 剛雄 九州大学病院循環器内科 医員 植込型左室補助人工心臓によるdestination therapyを見据えた最適な患者選択・患者管理の確立 特発性拡張型心筋症
武川 麻紀 東京医科歯科大学脳神経外科 非常勤講師 遺伝子検査を用いてもやもや病予後不良例を早期予見する手法の構築 もやもや病

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第40回（平成27年度）10名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
安藤 克利 順天堂大学大学院医学研究科呼吸器内科学講座 大学院生 リンパ脈管筋腫症 (LAM) におけるLAM幹細胞を介した病変形成機構の解明 リンパ脈管筋腫症
関 倫久 慶應義塾大学医学部救急科 助教 iPS細胞を用いた重症心不全への移植治療時の未分化細胞の免疫学的除去法の確立 特発性拡張型心筋症
森 雅樹 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科システム発生・再生医学分野 プロジェクト講師 小児の成長ポテンシャルを活用した成長再生医療による心筋症の治療法開発 特発性拡張型(うっ血型)心筋症
小林 篤史 北海道大学大学院獣医学研究科 准教授 獲得性プリオン病の診断法の開発 クロイツフェルト・ヤコブ病
藤田 幸 大阪大学大学院医学系研究科分子神経科学 助教 加齢黄斑変性に対する分子標的治療法の開発 加齢黄斑変性
金蔵 孝介 東京医科大学分子病理学分野 講師 新規筋萎縮性側索硬化症原因遺伝子による細胞死機構の解明 筋萎縮性側索硬化症
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
田中 景子 愛媛大学大学院医学系研究科疫学・予防医学講座 助教 食事・栄養要因及び遺伝要因との交互作用解明を目的とした潰瘍性大腸炎の症例対照研究 潰瘍性大腸炎
今村 輝彦 東京大学医学部附属病院　重症心不全治療開発講座 特任助教 心臓移植後の急性拒絶反応を慢性炎症マーカーを用いて予測する 拡張型心筋症
坂本 隆史 九州大学病院 医員 慢性血栓塞栓性肺高血圧症の圧容積関係を用いた新規病態評価法の確立 慢性血栓塞栓性肺高血圧症
武市 拓也 名古屋大学医学部附属病院 医員 次世代シークエンス技術を用いた先天性魚鱗癬様紅皮症の包括的病態解明と、新規治療法への挑戦 先天性魚鱗癬様紅皮症

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第39回（平成26年度）10名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
吉崎 歩 東京大学医学部附属病院皮膚科・皮膚光線レーザー科 助教 強皮症におけるex vivo誘導性制御性B細胞の病態抑制作用と自己反応性に関する検討 強皮症
丸山 健太 大阪大学免疫学フロンティア研究センター 特任助教 無痛症における感染性関節炎の病態生理に関する研究 先天性無痛症
山下 雄也 東京大学大学院医学系研究科臨床医工学部門 特任研究員 孤発性筋萎縮性側索硬化症の薬剤治療法の確立 筋萎縮性側索硬化症
松井 秀彰 宮崎大学医学部 助教 ゼブラフィッシュを用いたパーキンソン病のin vivo薬剤スクリーニング パーキンソン病
一瀬 邦弘 長崎大学病院第一内科 助教 イムノコンプレキソーム解析による中枢神経ループスにおける新規標的分子の解析 全身性エリテマトーデス、中枢神経ループス
定方 哲史 群馬大学先端科学研究指導者育成ユニット 助教 クラス II ARFノックアウトマウスがライソゾーム病の症状を示すメカニズムを解明する ライソゾーム病
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
兼子 裕規 名古屋大学大学院医学系研究科 助教 不飽和脂肪酸摂取が加齢黄斑変性に与える影響 加齢黄斑変性
笠木 伸平 神戸大学医学部附属病院 特定助教 γ線照射療法と間葉系幹細胞を使った抗原特異的な免疫抑制療法の確立 多発性硬化症
乃村 俊史 北海道大学病院皮膚科 助教 先天性魚鱗癬様紅皮症に対する新規治療法の開発 先天性魚鱗癬様紅皮症
片岡 雅晴 慶應義塾大学医学部循環器内科 特任講師 日本最大規模患者サンプルネットワーク構築を通じた肺動脈性肺高血圧症におけるlong non-coding RNAの機能の解明 肺動脈性肺高血圧症

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第38回（平成25年度）10名

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
若尾 昌平 東北大学大学院医学系研究科細胞組織学分野 助教 ヒト生体由来多能性幹細胞 Muse細胞を用いた劇症肝炎の治療開発と組織修復機構の解明 劇症肝炎
齊藤 達哉 大阪大学免疫学フロンティア研究センター 特任准教授 ベーチェット病発症に関わる炎症性サイトカインの産生制御機構の解明 ベーチェット病
西村 智 東京大学医学部附属病院 臨床登録医 生体イメージングによる特発性血小板減少性紫斑病の病態解析と新規診断治療標的の確立 特発性血小板減少性紫斑病
香山 尚子 大阪大学大学院医学系研究科感染免疫医学講座免疫制御学教室 助教 IBD制御を見据えた食餌鉄依存的な制御性ミエロイド細胞の分化および活性化制御機構の解明 潰瘍性大腸炎、クローン病
石橋 大輔 長崎大学大学院医歯薬学総合研究科感染分子解析学 助教 インターフェロンシステムを視点としたクロイツフェルトヤコブ病の病態メカニズムの解析および治療法の開発 クロイツフェルト・ヤコブ病(CJD)
受賞者　[臨床枠] 研究課題 研究対象疾患
寺尾 知可史 京都大学大学院医学研究科附属ゲノム医学センター 特定助教 高安動脈炎全ゲノム関連解析結果に基づいた機能解析と治療の試み 高安病（大動脈炎症候群）
加藤 元博 東京大学医学部附属病院 講師 小児骨髄異形成症候群の病態に関与するゲノム基盤の同定 骨髄異形成症候群
桐野 洋平 横浜市立大学大学院医学研究科 助教 ベーチェット病の感受性遺伝子探索と機能解明 ベーチェット病
池田 華子 京都大学大学院医学部附属病院 助教 患者特異的iPS細胞を用いた加齢黄斑変性の新規発症予防法開発研究 加齢黄斑変性
村上 祐介 九州大学大学院医学研究院眼科 共同研究員 網膜色素変性患者における視細胞ネクローシスの関与の解明 網膜色素変性

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第37回（平成24年度）10名

研究報告概要は「難病研究財団Ｎｏ．41（2014年10月号）」に掲載しております。

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
油井 史郎 東京医科歯科大学大学院医歯学総合研究科器官システム制御学系専攻消化代謝病学講座消化器病態学分野 メディカルフェロー クローン病・潰瘍性大腸炎患者内視鏡検体を用いた初代培養系の確立とHath1発現解析 クローン病・潰瘍性大腸炎
笹井 美和 大阪大学微生物病研究所 助教 TLRの局在破綻による炎症性疾患発症のメカニズムの解明 原発性免疫不全症候群
吉田 健一 東京大学医学部附属病院 大学院生 次世代シーケンサーを用いた骨髄異形成症候群の病態解明 不応性貧血（骨髄異形成症候群）
徳原 大介 大阪市立大学大学院医学研究科 講師 クローン病に対する粘膜免疫分子ライブイメージングシステムの構築 クローン病
上田 高志 東京大学医学部附属病院 助教 網膜色素変性におけるTGF-β signalingと新規治療ターゲット 網膜色素変性
有馬 康伸 大阪大学大学院医学系研究科 特任研究員 神経活性化による多発性硬化症発症機構の解明 多発性硬化症
受賞者　[臨床分野特別枠] 研究課題・研究報告概要 研究対象疾患
菊繁 吉謙 九州大学大学院病態修復内科学 日本学術振興会特別研究員 骨髄異形成症候群の病態および病期進行に関与する異常幹細胞クローンの研究 骨髄異形成症候群
小川 靖 名古屋大学医学部 病院助教 先天性魚鱗癬様紅皮症の新規治療法の開発 先天性魚鱗癬様紅皮症
谷澤 公伸 京都大学医学部附属病院呼吸器内科 特定病院助教 特発性肺線維症における制御性T細胞の役割の解明 特発性間質性肺炎
内田 治仁 岡山大学大学院医歯薬学総合研究科腎・免疫・内分泌代謝内科学 助教 大型血管炎の血管病変分布と遺伝的背景に関する検討 大動脈炎症候群（高安動脈炎）

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第36回（平成23年度）10名

研究報告概要は「難病研究財団Ｎｏ．39（2013年10月号）」に掲載しております。

受賞者　[一般枠] 研究課題 研究対象疾患
河越 龍方 横浜市立大学学術院医学群眼科学教室視覚器病態学分野 特任助教 サルコイドーシスにおける自己抗体網羅的検索 サルコイドーシス
鈴木 淳史 九州大学生体防御医学研究所
細胞機能制御学部門器官発生再生学分野 准教授		 皮膚細胞を利用した劇症肝炎治療の試み 劇症肝炎
苅谷 慶喜 福島県立医科大学医学部生化学講座 助教 視神経脊髄炎発症機構の解明 多発性硬化症、視神経脊髄炎
飯島 正博 名古屋大学大学院医学系研究科神経内科 COE特任助教 CIDPの難治・治療抵抗性を規定する要因の解明 慢性炎症性脱髄性多発根ニューロパチー
阿部 弘太郎 九州大学大学院医学研究院先端循環制御学講座 助教 チロシンキナーゼ阻害薬イマチニブ封入ナノDDSを用いた重症肺動脈性肺高血圧症に対する新規低侵襲治療法の開発 肺動脈性肺高血圧症
仁田 英里子 慶應義塾大学医学研究科発生・分化生物学 日本学術振興会
特別研究員RPD		 テロメア・テロメラーゼ関連因子による骨髄不全疾患の発症機構 再生不良性貧血
受賞者　[臨床分野特別枠] 研究課題 研究対象疾患
福嶌 五月 大阪大学大学院医学系研究科心臓血管外科 助教 拡張型心筋症に対する新規診断法と治療法の開発に向けた探索的研究 拡張型心筋症
坂田(柳元)
麻実子		 筑波大学医学医療系血液内科 講師 骨髄異形成症候群における細胞代謝とハイドロキシメチル化シトシン定量の調査研究 骨髄異形成症候群
保科 隆之 九州大学病院 助教 Mendelian susceptibility to mycobacterial diseasesの早期診断法の確立および新規遺伝子検索の試み 原発性免疫不全症
柳 重久 宮崎大学医学部内科学講座神経呼吸内分泌代謝学分野 助教 肺線維症・上皮間葉転換を制御するマイクロＲＮＡの探索と新規治療法の開拓 特発性間質性肺炎

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第35回（平成22年度）8名

研究報告概要は「難病研究財団Ｎｏ．37（2012年10月号）」に掲載しております。

受賞者 研究課題 研究対象疾患
佐竹 渉 神戸大学大学院医学研究科神経内科分子脳科学 学術研究員 パーキンソン病遺伝子の同定と個別化医療の開発 パーキンソン病
真田 昌 東京大学医学部附属病院 特任助教 先端ゲノミクスによる骨髄異形成症候群(MDS)の病態解明と新規医療技術の開発 骨髄異形成症候群
北尻 真一郎 京都大学医学部附属病院 耳鼻咽喉科 助教 アクチンの構造制御による特発性両側性感音難聴治療法の開発 特発性両側性感音難聴
根本 泰宏 東京医科歯科大学消化器内科 ＧＣＯＥ特任助教 疾患記憶をリセットする病原性メモリーT細胞をターゲットとした炎症性腸疾患根治療法の開発 （炎症性腸疾患)
潰瘍性大腸炎
クローン病
藤岡 正人 慶應義塾大学医学部耳鼻咽喉科学教室 助教 自己免疫性難聴モデル遺伝子改変動物の樹立と新規難聴治療法探索への応用研究 急性高度感音難聴
吉満 誠 鹿児島大学大学院医歯学総合研究科心筋症病態制御講座 特任助教 患者由来人工多能性幹細胞を用いたFabry病の臓器特異的障害機序の解明 ファブリー病
心ファブリー病
藤田 敏次 大阪大学微生物病研究所感染症学免疫学融合プログラム推進室 助教 自己免疫疾患発症における活性化制御性Ｔ細胞 (T-reg) 特異的細胞表面蛋白ＧＡＲＰの関与とその作用機構の解明 悪性リウマチ、
多発性硬化症、
(炎症性腸疾患）
潰瘍性大腸炎、
クローン病
神田 敦宏 北海道大学大学院医学研究科炎症眼科学講座 特任助教 加齢黄斑変性の原因・発症メカニズムの解明 加齢黄斑変性

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第34回（平成21年度）5名

研究報告概要は「難病研究財団Ｎｏ．35（2011年秋季臨時号）」に掲載しております。

受賞者 研究課題・研究報告概要
佐藤 浩二郎 埼玉医科大学リウマチ膠原病科 講師 全身性エリテマトーデス患者由来pDCにおいてＩＲＦファミリー転写因子が果たす役割の解析
田中 元雅 独立行政法人理化学研究所脳科学総合研究センター ユニットリーダー アミロイド構造に着目したハンチントン病発症機構の解明
金城 雄樹 国立感染症研究所生物活性物質部 室長 細菌由来ＮＫＴ細胞認識糖脂質抗原の同定：原発性胆汁性肝硬変の発症機序解明に繋がる研究
山口 修 大阪大学医学部附属病院循環器内科 助教 オートファジーの拡張型心筋症への関与解明
浅野 善英 東京大学医学部附属病院皮膚科 助教 汎発性強皮症における皮膚線維化および微小血管障害の分子メカニズムの解明
ーＦ１ｉ1遺伝子恒常的発現低下の意義と新しい治療戦略の検討ー

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第33回（平成20年度）5名

受賞者 研究課題
朝野 仁裕 大阪大学医学部分子心血管医学講座 特任研究員 特発性心筋症・重症心不全モデルを用いたエピジェネティクス遺伝子発現制御機構の病因的役割の解明と新たな診断法への応用
寅嶋 崇 群馬大学医学部教育研究センター 所教 ウイルスベクターを用いたポリグルタミン病の遺伝子治療
池上 徹 九州大学医学部消化器・総合学科 助教 劇症肝炎症例の摘出全肝を用いたヒト肝幹細胞研究への展開
山本 典生 京都大学医学部耳鼻咽喉科・頭頸部外科 助教 Notchシグナル操作による内耳有毛細胞再生と突発性難聴治療法の開発
山本 元久 札幌医科大学医学部第１内科 助教 プロテオミクス技術を用いた全身性IgG4関連疾患（SIPS）の病態解明および診断法の確立

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※第32回以前の受賞者はこちら