治験実施機関から掲載申出のありました情報を掲載しています。
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(告示番号)対象疾病名 研究名称 掲載日
13 多発性硬化症 ・再発性の多発性硬化症患者を対象にremibrutinibの有効性及び安全性をteriflunomideを比較対照に評価する，ランダム化，二重盲検，ダブルダミー，並行群間比較試験，並びに，非盲検でremibrutinibを投与する継続投与試験 令和4年8月22日
36 表皮水疱症 ・栄養障害型表皮水疱症患者を対象とした S-005151の難治性潰瘍に対する有効性を評価するための第2相多施設共同非盲検非対照試験 令和5年4月6日
50 皮膚筋炎／多発性筋炎 ・活動性を有する特発性炎症性筋疾患患者を対象としてnipocalimabの有効性及び安全性を評価する多施設共同，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較第2相試験 令和5年7月14日
・活動性特発性炎症性筋疾患（活動性皮膚筋炎または多発性筋炎を含む）患者を対象に，PF-06823859 の有効性および安全性を評価する第3相，多施設共同，二重盲検，無作為化，プラセボ対照試験 令和6年5月1日
・中等症から重症の特発性炎症性筋疾患（多発性筋炎及び皮膚筋炎）の成人被験者を対象に標準治療に上乗せしてアニフロルマブを皮下投与したときの有効性及び安全性をプラセボと比較検討する第III相、多施設共同、並行群間、二重盲検、2群試験 令和6年10月9日
51 全身性強皮症 ・MT-0551の全身性強皮症患者を対象とした第3相試験（プラセボを対照薬とした二重盲検比較試験） 令和5年3月16日
・全身性強皮症に伴う間質性肺疾患（SSc-ILD）を有する成人患者を対象としたベリムマブ皮下投与の有効性及び安全性を評価する第 II/III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験 令和6年3月21日
53 シェーグレン症候群 ・活動性シェーグレン症候群患者を対象にianalumabの有効性及び安全性を評価する多施設共同，二重盲検，ランダム化，プラセボ対照，3群比較，第III相試験（NEPTUNUS-2） 令和4年11月29日
61 自己免疫性溶血性貧血 ・1ライン以上の治療が無効であった温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象にianalumab（VAY736）の有効性及び安全性をプラセボと比較して評価する第 III 相，ランダム化，二重盲検試験 令和5年5月17日
・温式自己免疫性溶血性貧血の成人患者におけるM281の有効性及び安全性：長期非盲検継続投与期間を含む多施設共同，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照試験 令和5年7月14日
63 特発性血小板減少性紫斑病 ・特発性血小板減少性紫斑病患者を対象としてコルチコステロイドによる一次治療に追加するianalumab（VAY736）をプラセボと比較して評価する第 III 相，ランダム化，二重盲検試験 令和5年5月17日
・一次治療のステロイドで十分な効果が得られなかったか治療後に再発した特発性血小板減少性紫斑病（ITP）患者を対象としてエルトロンボパグに追加する ianalumab（VAY736）をプラセボと比較して評価する第 III 相，ランダム化，二重盲検試験 令和5年5月17日
65 原発性免疫不全症候群（慢性肉芽腫症） ・慢性肉芽腫症に関連する腸炎患者を対象としたサリドマイド口腔内崩壊錠のプラセボ対照二重盲検比較試験 令和1年7月1日
98 好酸球性消化管疾患 ・好酸球性食道炎被験者を対象としたテゼペルマブの有効性及び安全性に関する臨床試験 令和6年10月9日
107 若年性特発性関節炎 ・1 歳以上18 歳未満の活動性全身型若年性特発性関節炎患者を対象に，トシリズマブを参照群としてウパダシチニブの有効性，安全性及び薬物動態を評価する多施設共同，無作為化，非盲検試験 令和6年6月26日
109 非典型溶血性尿毒症症候群 ・補体阻害剤による治療歴のない成人 aHUS 患者を対象としてLNP023 の 1 日 2 回経口投与時の有効性及び安全性を評価する多施設共同，単群，非盲検，臨床試験 令和4年7月15日
・aHUS患者を対象として抗C5抗体薬からiptacopanによる治療に切り替えた場合の有効性及び安全性を評価する多施設共同，単群，非盲検試験 令和6年4月8日
223 一次性膜性増殖性糸球体腎炎 ・C3 腎症患者を対象とした，iptacopan（LNP023）の有効性及び安全性を評価する，多施設共同，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較試験 令和4年7月15日
・特発性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎（IC-MPGN）患者を対象とした，iptacopan（LNP023）の有効性及び安全性を評価する，多施設共同，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，並行群間比較試験 令和5年11月9日

　なお、指定難病に関する治験情報は上記以外にも臨床研究等提出・公開システム（jRCT）、国立保健医療科学院（臨床研究情報ポータルサイト）、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（治験情報の公開）のサイトで検索することができます。