難病に関する基礎・臨床・予防分野でその研究成果が難病の成因と治療に有用な影響を与えるものと期待される若手研究者を対象に、毎年、公募要網及び要領を定め、研究課題を推薦者を経て公募し、専門家で構成する審査委員会において審査のうえ「医学研究奨励助成金」を贈呈しています。（但し、がん及び老化を主な対象とするものは除く）。